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VISION : thérapie optogénétique ( optogenetics therapy )
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Un patient aveugle, atteint de rétinopathie pigmentaire à un stade avancé, a retrouvé partiellement la vue après avoir été traité grâce à la thérapie optogénétique.
Sa sensibilité à la lumière s'est améliorée et le patient est aujourd'hui en capacité de localiser et de toucher des objets
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Les chercheurs de l’Institut de la Vision, emmenés par le Directeur de l’IHU FOReSIGHT, le Pr José-Alain Sahel un ophtalmologiste visionnaire, avec le Directeur de l’Institut d’ophtalmologie de Bâle (Suisse), Botond Roska et la Start-up GenSight Biologics ont travaillé au développement de la thérapie optogénétique pour restaurer la vue de patients devenus aveugles.
L’incroyable innovation repose sur une protéine d’algue pour réintroduire une sensibilité à la lumière dans la rétine aveugle.
Si la thérapie optogénétique basée sur la protéine d’algue a révolutionné la recherche en neurosciences, c’est la première fois au niveau international que cette approche innovante est utilisée chez l’homme avec succès.
Cette approche thérapeutique cible toutes les pathologies avec perte des photorécepteurs comme la rétinopathie pigmentaire, qui affecte le patient inclus dans l’essai clinique et ayant retrouvé la vue. Cette maladie génétique dégénérative de l'œil se caractérise par une perte progressive de la vision, causée par des mutations dans plus de 71 gènes différents (https://sph.uth.edu/retnet/sum-dis.htm)
Cependant, l’approche pourrait s’appliquer à d’autres pathologies de la rétine comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge .
Comment fonctionne l’optogénétique ?
En 2002, le Pr Bamberg et ses collègues allemands et italiens caractérisent le fonctionnement d’une protéine photosensible présente chez une algue unicellulaire. Ils découvrent en effet qu’en présence de lumière, cette protéine ou opsine produit un courant électrique qui déclenche le déplacement de l’algue vers la source lumineuse.
Il est alors envisagé d’utiliser cette protéine d’algue pour compenser la disparition des photorécepteurs en l’exprimant des neurones résiduels de la rétine, les cellules ganglionnaires qui deviendront alors sensibles à la lumière.
Pour introduire le code génétique de l’opsine d’algue dans les cellules humaines, les chercheurs utilisent un vecteur viral utilisé classiquement pour la thérapie génique. Ce vecteur viral de type Virus Adéno-Associés (AAV) est injecté dans l’œil du patient aveugle.
Voir cette video pour les explications sur l' optogénétique 👇
Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy - Nature Medicine
Combined intraocular injection of an adeno-associated viral vector, encoding an optogenetic sensor, with light stimulation via engineered goggles enables partial recovery of visual function in a ...
Retinitis pigmentosa (RP) is a progressive, inherited, monogenic or rarely digenic1 blinding disease caused by mutations in more than 71 different genes (https://sph.uth.edu/retnet/sum-dis.htm). It affects more than 2 million people worldwide. With the exception of a gene replacement therapy for one form of early-onset RP caused by mutation in the gene RPE65 (ref. 2), there is no approved therapy for RP. Optogenetic vision restoration3,4,5 is a mutation-independent approach for restoring visual function at the late stages of RP after vision is lost6,7,8,9. The open-label phase 1/2a PIONEER study (ClinicalTrials.gov identifier: NCT03326336; the clinical trial protocol is provided in the Supplementary Text) was designed to evaluate the safety (primary objective) and efficacy (secondary objective) of an investigational treatment for patients with advanced nonsyndromic RP that combines injection of an optogenetic vector (GS030-Drug Product (GS030-DP)) with wearing a medical device, namely light-stimulating goggles (GS030-Medical Device (GS030-MD)). The proof of concept for GS030-DP and the GS030-DP dose used in the PIONEER clinical trial were established in nonhuman primate studies10,11. The optogenetic vector, a serotype 2.7m8 (ref. 12) adeno-associated viral vector encoding the light-sensing channelrhodopsin protein ChrimsonR fused to the red fluorescent protein tdTomato13, was administered by a single intravitreal injection into the worse-seeing eye to target mainly foveal retinal ganglion cells10. The fusion protein tdTomato was included to increase the expression of ChrimsonR in the cell membrane10. The peak sensitivity of ChrimsonR-tdTomato is around 590 nm (amber color)13. We chose ChrimsonR, which has one of the most red-shifted action spectra among the available optogenetic sensors because amber light is safer and causes less pupil constriction10 than the blue light used to activate many other sensors. The light-stimulating goggles capture images from the visual world using a neuromorphic camera that detects changes in intensity, pixel by pixel, as distinct events14. The goggles then transform the events into monochromatic images and project them in real time as local 595-nm light pulses onto the retina (Extended Data Fig. 1)
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Première mondiale : un aveugle retrouve partiellement la vue grâce à l'optogénétique
Une équipe de recherche internationale dirigée par les professeurs José-Alain Sahel et Botond Roska, et associant l'Institut de la Vision (Sorbonne Université/Inserm/CNRS), l'hôpital d' ...
La thérapie optogénétique s'inscrit dans les innovations médicales synonymes d'espoir ! https://t.co/G4YsrgXc64 @BFMTV @Quinze_Vingts
— Institut de la Vision (@InstVisionParis) January 14, 2022
[RETRO] C'est une des grandes avancées scientifiques de l'année : grâce à une thérapie génique et à l’utilisation de lunettes spéciales, un patient aveugle distingue la forme des objets.
— CNRS 🌍 (@CNRS) December 21, 2021
💬 Avec José-Alain Sahel, fondateur de l’@InstVisionParis. https://t.co/vEiTYQ8GSD
[PROCHAINE #WEBTV] Autour de la journaliste Elisabeth Quin, les professeurs Christophe Baudouin et Mohamed Salah Ben Ammar, interviendront sur la douleur oculaire, motif majeur de consultation ophtalmologique.
— Institut de la Vision (@InstVisionParis) December 17, 2021
RDV le 27 janvier à 17h30 https://t.co/UYC3ZfNwWi pic.twitter.com/4aJVrdowDU
Interview de @Sorbonne_Univ_ avec notre directeur Serge Picaud, qui nous explique en quelques minutes la thérapie #optogénétique, le fruit de décennies de recherche scientifique@Inserm @CNRS @Quinze_Vingts @StreetlabVision @IHUFrance @Reseau_Carnot #translationalresearch https://t.co/E1yMQuLLFO
— Institut de la Vision (@InstVisionParis) December 15, 2021
TODAY 13 DEC , 2 p.m. (Paris Time)
— Institut de la Vision (@InstVisionParis) December 13, 2021
Andrea Benucci @RIKEN_CBS will talk on
"Sensory representation #plasticity driven by patterned #optogenetics in the mouse #cortex"
invited by @EmilianiLab
How to access to the talk
here ➡️ https://t.co/SCgc7pIwEZ pic.twitter.com/jukfemk87r
L'émission "À vous de voir" sur @France5tv consacre son dernier numéro à la #thérapie #optogénétique, qui a permis à Alain, atteint de rétinopathie pigmentaire, de retrouver partiellement la vue ! https://t.co/tG6WaQQURE#recherche #Sciences
— Institut de la Vision (@InstVisionParis) December 7, 2021
Thérapie génique: un patient aveugle recouvre partiellement la vue
Un homme de 58 ans rendu aveugle par une maladie génétique dégénérative a pu récupérer partiellement la vue grâce à une technique innovante associant thérapie génique et stimulation lumi...
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Une équipe de recherche internationale a mis en évidence que la thérapie optogénétique peut partiellement restaurer la vision chez un patient aveugle atteint de rétinopathie pigmentaire à un...
With help from special goggles and a form of gene therapy known as optogenetics, scientists have shown they can restore limited vision to blind people https://t.co/pWLXMgq7Rk
— The Wall Street Journal (@WSJ) May 24, 2021
Excited to finally see a preliminary result from this trial. First #optogenetics therapy in humans. A long way to go but the safety data on AAV-based gene therapy to deliver an opsin is a critical first step that could open the door for additional trials. https://t.co/IPm7GoTTbp
— Rob Gereau (@robgereau) May 25, 2021
#ImAnInnovator🧑🔬
— Genopole (@Genopole) June 28, 2021
A study directed by Professors José-Alain Sahel and Botond Roska has shown that #optogenetics therapy can partially restore vision in a blind patient with advanced retinopathy pigmentosa @NatureMedicine @Sorbonne_Univ_ @Quinze_Vingts@Inserm @CNRS @GenSightBio pic.twitter.com/EQnjQH3K8e
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